历史首次！英国女孩通过基因编辑治好白血病对抗癌症：生物工程壮举

英国一家医院通过碱基编辑完成了生物工程的壮举，重定向免疫系统对抗癌症，成功治愈了一名身患严重白血病、几乎只能等死的女孩。

2021年5月，英国女孩艾莉莎被确诊为急性T淋巴细胞白血病，病情十分凶险。传统的治疗方法如化疗和骨髓移植未能阻止复发。去年年底，艾莉莎的家人彻底绝望了，他们不得不选择姑息治疗，让她平静地离开。但接下来发生的事，在几年前是不可想象的。

一个偶然的机会，艾莉莎接受了伦敦大奥蒙德街医院团队mdash的临床实验；mdashldquo编辑基础rdquo技术疗法。人类基因编码的基石是腺嘌呤、胞嘧啶、鸟嘌呤和胸腺嘧啶。就像字母组成单词一样，人类DNA中的数十亿个碱基拼出了身体的ldquo说明手册rdquo。碱基编辑允许科学家找到一个特定的基因，并将一个碱基的分子结构改变为另一个碱基，以改变遗传指令。

鉴于艾莉莎的病情，医生和科学家决定利用这项技术改造捐赠的健康T细胞:禁用T细胞靶向机制，防止其攻击艾莉莎的身体；去除T细胞的化学标记物CD7，防止自相残杀；修改DNA，防止T细胞被化疗药物杀死。如果手术成功，改造后的T细胞会杀死艾莉莎体内标记有CD7的东西mdashmdash艾莉莎自身的T细胞，包括癌细胞。

今年5月，艾莉莎成为接受这项技术的第一个病人。幸运的是，手术非常成功。因为改造后的细胞还可以攻击保护她免受疾病侵袭的细胞，而且她很容易被感染，所以她在医院里被隔离了四个月。手术后一个月，她的病情得到缓解，并接受了第二次骨髓移植，以重建她的免疫系统。经过三个月的严密监控，艾莉莎出现了癌症复发的迹象，但最后两次检查证实，她的体内没有癌变的T细胞，她可以回家了。艾莉莎的父母希望癌症永远不会复发，但即使复发，这种治疗也会为他们赢得很多陪伴他们的时间。

这项技术的发明者之一大卫·米德多特(David middot)；ldquo博士表示，这项技术仅发明了6年，人们可以用它成功治疗疾病。超现实rdquo但是这种疗法的应用才刚刚开始。目前，科学家正在试验用这种技术治疗镰状细胞病、家族性高胆固醇血症、地中海贫血等。